Gli elementi chiave del protocollo terapeutico nei pazienti talassemici sono una terapia trasfusionale appropriata e la sicurezza del sangue trasfuso.

Solo quando la diagnosi di talassemia major è confermata attraverso i test di laboratorio e gli esami genetici, si può cominciare con la terapia trasfusionale.
Riconoscere la malattia precocemente ed iniziare la terapia permette di ridurre e addirittura far scomparire: alterazioni facciali, ritardo dell’accrescimento, tratture ossee ed importante attività di ematopoiesi extramidollare (produzione di globuli rossi in sedi diverse dal midollo).

Per permettere una crescita normale, assicurare un’attività fisica normale, sopprimere adeguatamente l’attività del midollo osseo e ridurre l’accumulo trasfusionale di ferro è necessario stabilire la quantità di sangue e la frequenza delle trasfusioni. Per fare ciò è necessario tenere in considerazione l’età e la condizione clinica del paziente oltre i livelli di emoglobina che si vogliono raggiungere.
I regimi trasfusionali attualmente in uso sono quelli che prevedono di mantenere un’emoglobina pretrasfusionale compresa tra 9 g/dl e 10,5g/ dl ed una post-trasfusionale mai superiore a 14-15g/dl.