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Studi di Fase 1: la ricerca per guarire dalla Talassemia firmata “Piera Cutino”

19/07/2016 in Approfondimenti, Eventi, Interviste, News, Standard
Gruppo di ricerca_fase 1

Il gruppo di medici che segue la paziente sottoposta a studio clinico di FASE 1. Da sinistra: Rosario Di Maggio, Alice Pecoraro, Angela Vitrano, la paziente Patrizia Muriella, Aurelio Maggio, Antonietta Ledda, Paolo Rigano.

Il Campus di Ematologia Franco e Piera Cutino è un’eccellenza italiana al servizio dei pazienti affetti da ‎Talassemia e altre malattie ematologiche rare, ma è anche uno dei pochi Centri in Italia a ospitare Studi Clinici di FASE 1.
Di cosa si tratta?
Ce ne parla Rosario Di Maggio giovane medico – specialista in ematologia – sostenuto dall’Associazione Cutino, anche grazie ai fondi ricevuti dalle donazioni di tanti Siciliani che hanno partecipato all’evento “Piantiamo la Ricerca” promosso lo scorso 21 e 22 maggio 2016 nelle province dell’isola.

 COME NASCE UN FARMACO?

Un farmaco è una sostanza (o mix di sostanze) impiegata per curare o prevenire una specifica malattia.
Per valutare se un medicinale è davvero efficace, per comprendere le sue proprietà, per quantificare il rapporto tra gli eventuali rischi e i benefici che produce all’organismo e, soprattutto, per costatere che non arrechi danni alla salute, la molecola chimica che aspira a diventare un farmaco è sottoposta a una lunga serie di studi, condotti prima in laboratorio e su animali e poi sull’uomo.

Queste ricerche – la cui durata oscilla in genere tra i sette e i dieci anni – si articolano in diverse fasi: studi “in vitro” e “in vivo” sugli animali (sperimentazione preclinica) e studi cosiddetti di fase 1, di fase 2 e di fase 3 eseguiti sull’uomo (sperimentazione clinica).

In particolare, la FASE 1 osserva l’azione del farmaco sull’organismo umano e la sua eventuale tossicità. Le sperimentazioni cliniche di FASE 1 sono condotte su pazienti e/o su volontari sani. I risultati degli studi di Fase 1  vengono presentati all’AIFA (l’Agenzia Italiana del Farmaco).

COSA È UNO STUDIO DI FASE 1?

Nella video intervista il Dottor Rosario Di Maggio ci racconta in dettaglio in cosa consiste lo Studio Clinico di FASE 1, condotto presso il Campus di Ematologia “Franco e Piera Cutino” su una paziente di 53 anni, e quali caratteristiche debba possedere un centro per ottenere la qualifica di “Centro di FASE 1”.

Lo studio di FASE 1 sperimenta il principio attivo del farmaco sull’uomo e ha lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del farmaco.

Questi studi sono condotti in pochi centri selezionati, su un numero limitato di volontari. Se oggetto della sperimentazione sono gravi patologie, questi studi possono essere condotti direttamente su pazienti che ne sono affetti e per i quali il farmaco è stato pensato. Se il farmaco dimostra di avere un livello di tossicità accettabile rispetto al beneficio previsto (profilo beneficio/rischio) allora può passare alle successive fasi della sperimentazione.

Mentre l’obiettivo principale della FASE 1 è la valutazione degli effetti collaterali che possono essere attesi e la valutazione della modalità di azione e distribuzione del farmaco nell’organismo, l’obiettivo della FASE 2 (definito anche terapeutico-esplorativo) comincia ad essere indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati. Questa fase serve inoltre a comprendere quale sarà la dose migliore da sperimentare nelle fasi successive.

PERCHÉ SONO IMPORTANTI QUESTI STUDI?

Le grandi industrie farmaceutiche e le compagnie di biotecnologia di rado investono su malattie poco diffuse come la Talassemia, perché, contrariamente a quanto accade con altre malattie come le patologie cardiovascolari e i tumori, non comportano un ritorno economico ritenuto “interessante”.
Le talassemie rientrano nel gruppo delle cosiddette “malattie orfane” e gli studi condotti sui farmaci capaci di curarle sono perciò preziosissime: concrete speranze di curare e di guarire dalla malattia!

 

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